[ Liste des articles du n° 2 ]
Les différents types d’études cliniques
La pratique médicale se base encore en bonne partie dans notre pays sur ce qu’on a appris à l’université et par la suite sur quelques principes où l’expérience personnelle prend une part importante. Ces principes peuvent se décliner sur ces quelques points :
· L’expérience clinique forme sur l’évaluation du pronostic, le choix des examens complémentaires et du traitement
· Les principes physiopathologiques orientent à la pratique médicale
· La formation médicale continue forme sur les dernières pratiques médicales
· L’expertise individuelle est valorisée et de ce fait l’avis de l’expert devient une référence pour la décision médicale.
Depuis les années 90 cette pratique est de plus en plus confrontée à la difficulté de maîtriser la masse de plus en plus grande des connaissances scientifiques diffusées par les nouvelles techniques d’information et de communication. Comment se fier à ces nouvelles informations délivrées par la littérature scientifique ? C’est de cette question qu’est né le concept de la médecine basée sur des niveaux de preuves. Dans ce concept les essais cliniques constituent la pierre angulaire du système. C’est la raison pour laquelle il est utile d’apprendre à pratiquer une lecture critique des publications portant sur ces études. Le présent article décrit les différents types d’études cliniques Et donne pour chacun d’entre eux les éléments clés à connaître ou à analyser pour leur octroyer un niveau de crédibilité.
Rapport de cas
Rapport de cas : description d’un cas intéressant et inhabituel donne des informations qui peuvent être comparées aux autres cas similaires obligatoirement rares. Il est donc plutôt informatif.
Série de cas : description d’une série de cas comparables, mais sans comparaison avec un groupe témoin ou un autre groupe de cas. Ces études donnent aussi de l’information descriptive mais ne peuvent donner une relation de causalité par faute de comparaison.
Etude transversale
Etude transversale = "cliché d’une population" :
• description de la fréquence d’une maladie, de ses facteurs de risque ou de ses autres caractéristiques dans une population donnée pendant un laps de temps déterminé
• comparaison des données obtenues en fin d’étude à celles du début de l’étude : étude d’une association (et non pas d’une relation causale) entre une intervention donnée et l’issue clinique
Ces études sont utiles pour déterminer la prévalence d’une maladie à un moment déterminé et pour évaluer un nouveau test diagnostique.
Etude croisée
C’est une étude expérimentale dans laquelle on administre à un même groupe de patients 2 ou plusieurs traitements expérimentaux l’un après l’autre dans un ordre déterminé ou au hasard. Chaque patient est son propre témoin. Ces études sont utilisées quand la variable sur laquelle va porter l’évaluation est l’objet d’une variabilité interindividuelle importante.
Ce type d’étude est parfois impossible à réaliser pour des traitements à effet permanent et quand la période nécessaire à l’élimination du traitement est inconnue ou très longue.
Etude de cas témoins
(case-control study)
Sélection des sujets réalisée en fonction de l’issue
C’est une étude d’observation rétrospective dans laquelle les caractéristiques des malades (les cas) sont comparées à celles de sujets indemnes de la maladie (les témoins). Ce genre d’études est particulièrement adapté aux maladies rares ou celles qui présentent une longue période entre l’exposition, l’issue et l’étude d’hypothèses préliminaires (moins de sujets nécessaires que dans les études transversales).
Les points à regarder :
- La clarté de la définition des groupes à comparer
- L’évaluation non identique dans les groupes de cas et les témoins
- L’absence d’identification ou de contrôle approprié des facteurs de confusion connus.
Etude de cohorte ou de suivi
La sélection des sujets est réalisée en fonction de l’exposition et non pas de l’issue.
C’est une étude d’observation, le plus souvent prospective, dans laquelle un groupe de sujets exposés (à des facteurs de risque d’une maladie ou à un traitement particulier) est suivi pendant une période déterminée et comparé à un groupe contrôle non exposé.
L’étude peut éventuellement être rétrospective réalisée sur base de dossiers médicaux, par exemple, pour évaluer les risques auxquels les sujets ont été exposés antérieurement.
Il n’y a pas de répartition au hasard des individus.
Le suivi des sujets se pratique jusqu’à l’apparition de l’issue recherchée.
Il n’y a pas d’intervention extérieure pour l’exposition à des facteurs de risque : les sujets qui fument le font d’eux-mêmes (étude conforme à l’éthique).
Les Etudes de cohortes peuvent être de faible qualité pour les raisons suivantes :
• soit mauvaise définition des groupes à comparer
• soit évaluation non identique (objective et de préférence "en aveugle") de l’exposition et de l’issue dans le groupe exposé et non exposé
• soit absence d’identification et de contrôle approprié des facteurs de confusion connus
• soit absence d’un suivi suffisamment long et complet des patients.
Etude de cohortes de patients pris au début de la maladie (inception cohort) :
• particulièrement utile pour les études de pronostic
• sélection des patients qui sont à un même stade précoce de la maladie et tous dépourvus de l’issue recherchée
• issue à mesurer chez au moins 80 % des participants de l’étude, ce qui correspond à des pertes au niveau du suivi inférieures ou égales à 20 %
Etude de cohortes de patients pris au début de la maladie (inception cohort) de faible qualité :
• soit étude où certains patients avaient déjà l’issue recherchée
• soit perte de suivi supérieure à 20 %
• soit issues non évaluées de manière objective et "en aveugle"
• soit absence de correction par rapport à des facteurs de confusion
Essai contrôlé randomisé
• étude expérimentale, où les patients éligibles, sélectionnés pour une intervention thérapeutique, sont répartis de manière aléatoire en 2 groupes : le premier groupe reçoit le traitement, tandis que le second reçoit en général un placebo
• répartition au hasard ayant pour but d’assurer que les patients répartis dans les 2 groupes de l’essai sont rigoureusement semblables en tous points, exceptés en ce qui concerne l’intervention projetée
• importance clinique certaine ou probable de l’issue recherchée
• réalisation de l’étude en aveugle ou en double aveugle de manière à écarter tout biais éventuel
issues à mesurer chez au moins 80 % des participants entrés dans l’étude, ce qui correspond à des pertes au niveau du suivi inférieures ou égales à 20 %.
Avantage : toute différence observée sera probablement due à l’intervention et non à des facteurs potentiels d’interférence. Le tirage au sort permet d’éviter l’attribution de patients plus malades dans un groupe que dans l’autre.
Limite : l’essai randomisé exige une population homogène où la pathologie étudiée est prédominante, voire la seule, afin de mieux tester la valeur de l’intervention. De ce fait, l’essai contrôlé randomisé élimine une grande quantité de patients présentant des comorbidités ou des facteurs de risques particuliers (diminution du nombre de patients considérés comme éligibles). Ce type d’étude est très coûteux et très long et pose quelques fois des problèmes d’éthique.
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